对于未分化型甲状腺癌患者来说，一旦患病就基本被判死刑。然而近期美国布列根和妇女医院及麻省总医院的研究人员为这些患者带来了好消息……
未分化型甲状腺癌是甲状腺癌中恶性程度最高的一种，死亡率接近100%，中位生存时间仅为3-5个月。在这类实体瘤的治疗方面，一个较为有前景的办法是RNAi（干扰RNA）纳米技术，但如何将RNAi药物递送到肿瘤位置却非常具有挑战性。布列根和妇女医院与麻省总医院研究人员联合研发了新型纳米平台，在临床前未分化型甲状腺癌模型中，该技术可以将RNAi药物有效递送至肿瘤部位，并抑制肿瘤生长、减少转移。该结果将刊登在这周的《美国国家科学院院刊》上。
“我们称之为‘诊疗’平台，因为一个功能性纳米颗粒兼具了治疗和诊断功能，”高级联合作者，麻醉科麻醉学助理教授Jinjun Shi博士说，“我们期待该研究可以为影像引导的晚期癌症RNAi递送诊疗平台铺平研发之路。”
10年前，RNAi的发现获得了生物/药物诺贝尔奖。通过该技术，研究人员可以使突变的基因沉默，而这些基因中也包括癌症赖以生长、生存以及转移的突变基因。多数未分化型甲状腺癌依赖于癌症常见基因突变BRAF。通过递送以该基因为靶向并使其沉默的RNAi药物，研究人员希望使未分化型甲状腺癌停止生长与传播（该疾病通常会转移到肺部和其他器官）。
如果不通过任何技术，仅递送RNAi药物，该药物通常会在到达肿瘤细胞之前被酶分解或被肾脏滤过。即使RNAi到达肿瘤处，最后也失去了渗透到肿瘤细胞的能力或被肿瘤细胞“拒之门外”。为了克服该障碍，研究人员利用纳米颗粒向未分化型甲状腺癌递送RNAi分子。另外，研究人员将纳米颗粒与近红外荧光聚合物结合，这样他们就可以看到纳米颗粒聚集在未分化型甲状腺癌小鼠模型的哪个地方。
通过测量近红外荧光聚合物，研究团队证实了纳米颗粒已到达该癌症的甲状腺原发灶。研究团队发现，纳米颗粒通过长时间的血流循环后，高度聚集在肿瘤处。
盛诺一家介绍说另外，研究团队报道了该位置BRAF突变被成功关闭的证据。他们发现，利用含有RNAi药物的纳米颗粒治疗一同生长的细胞后，细胞生长速度显著降低，并且有转移能力的癌细胞数量降低了15倍之多。在小鼠模型中，肿瘤生长速度也有所减缓，转移也减少了。
为了将此新型平台转化为临床应用，研究团队着重强调了影像诊断的重要性，这样可以迅速评估哪些患者最有可能获益于RNAi纳米治疗技术。
该研究的共同资深作者，麻省总医院外科副教授Sareh Parangi医学博士说：“多数未分化型甲状腺癌到外科医生处的时候，已经没有任何办法了，而该新型研究为患者提供了选择。有种办法能够让我们迅速将其可视化同时递送靶向治疗，这对于有效治疗该病以及其他预后较差的致命癌症来说非常重要。”