近日，“一针药卖70万”的新闻引发舆论，该药被网友称为“天价药”，并迅速冲上热搜。
这个70万一针的药叫做诺西那生纳注射液，12mg，价格约等于重量黄金价格的3万倍，用来治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）。
该药在澳大利亚售价仅为41澳元（约合人民币205元），在日本政府医保补贴之后达到近乎免费的价格，反观国内的价格高达70万人民币一针，并且没有任何补贴。
70万一针，对于很多普通的家庭来说无疑是天文数字，很难负担得起。
脊髓性肌肉萎缩症究竟是什么疾病，治疗药能贵到如此地步？
什么是脊髓性肌肉萎缩症SMA
SMA全称是脊髓性肌肉萎缩症，是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，是一类由脊髓前角运动神经元和脑干运动神经核变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。
SMA又被称为“婴幼儿遗传病杀手”，它会使儿童的肌肉显着减弱，导致他们无法移动，最终无法吞咽或呼吸。
根据起病年龄和运动里程的获得情况，SAM分为SMA-I型、II型、III型和IV型。
通常I的型患者不能活过2岁；II型患者行走困难且常伴有严重的肺炎并发症；III型虽然不会影响寿命，但患者会全身无力，给其和家庭造成巨大的疾病负担和精神痛苦。
虽然说脊髓性肌萎缩是罕见病，但新生儿的发病率也有万分之一左右。现在中国一年出生人口在1500万左右。这样大体算下来，每年就有1500个儿童可能得上这种病，背后是两三千个遭罪的家庭。
而目前国内唯一治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液。据悉，治疗SMA需要长期打针，一开始打完4针后，还需要每4个月再打一针。也就是一年要打3针，要花210万！
那么，除了这种药物，还有其他的药物可以治疗吗？
尚无特效药 干细胞提供新思路
随着再生医学的出现，干细胞移植提供了一种新思路。
干细胞移植可以替代受损的神经细胞，促进细胞结构和功能的重建，是治疗神经系统疾病的新思路和新方法。
对于脊髓性肌肉萎缩症，2012年，意大利的科学家们利用干细胞移植的方法在小鼠模型中成功地控制住了脊髓性肌肉萎缩症的进展，并将研究结果发表在《科学转化医学》杂志上，这一结果为临床应用干细胞移植治疗脊髓性肌肉萎缩症提供了有力的证明。
文章中表示，整合到脊髓中的移植神经元能够减轻运动功能障碍，与脊髓附近的肌肉组织形成了神经肌肉接头。
移植神经元还促进了携带脊髓性肌肉萎缩症突变的内源性神经元存活，表明这一治疗也为周围的组织提供了神经保护。
人体临床试验初步结果喜人
近年来，国内外已经有了干细胞治疗脊髓性肌肉萎缩症的临床试验登记注册。
从 clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗脊髓性肌肉萎缩症的临床研究项目可知，伊朗伊斯兰共和国德黑兰医科大学的研究者们为了探索间充质干细胞对婴儿型脊髓性肌萎缩症的治疗效果，纳入了20名志愿者进行了介入治疗。
一组10名患者每3个月接受一次肌电图检查，无需任何细胞疗法的干预。另一组10位患者将每3周一次接受同种异体来源间充质干细胞的移植治疗。通过肌电图仪测量肌肉的电活动来评估治疗前后的效果。
在我们国家，根据发表的文献，科研人员针对收治的一例脊髓性肌肉萎缩症患者，采用干细胞移植治疗，将50mL干细胞营养因子经静脉输入，每周1次，4次为1 疗程。
研究结果显示，3 个月后患儿站立稳定，行走较之前稳定。同时针对患者在治疗过程中存在的护理问题，实施有针对性的护理，取得了满意的效果。
再来看另一个关于间充质干细胞移植治疗儿童脊髓性肌肉萎缩症的研究报道，这项研究纳入了一名已经确诊了脊髓性肌肉萎缩症的患儿，经过药物及康复治疗无效，进行间充质干细胞移植治疗。
移植途径采取首次静脉输注，后3次蛛网膜下腔注入，1次/周，每次细胞数量达(4-6)×10^7个，4次为1个疗程。治疗前和治疗后半年均需完善神经系统体检、实验室检查、肌酶、FIM评分、肌电图等。
结果显示，与移植前相比，患者的肌酶水平下降，FIM评分从68分提高到93分。移植后6个月的患儿的下肢肌肉力量增强，自我护理能力得到改善。在10个月的随访期间，患儿没有任何不良反应。
这项临床研究案例让人们看到了干细胞移植治疗脊髓性肌肉萎缩症的前景。
关于脊髓性肌萎缩症治疗的研究仍有较大的探索空间，干细胞移植为脊髓性肌萎缩症的治疗带来了新的希望。
相信在不久的将来，脊髓性肌萎缩症的治疗将取得更大突破，使该病得到广泛有效的治疗，造福更多家庭并减轻社会负担。
来源：gz号【再生医学】
这个70万一针的药叫做诺西那生纳注射液，12mg，价格约等于重量黄金价格的3万倍，用来治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）。
该药在澳大利亚售价仅为41澳元（约合人民币205元），在日本政府医保补贴之后达到近乎免费的价格，反观国内的价格高达70万人民币一针，并且没有任何补贴。
70万一针，对于很多普通的家庭来说无疑是天文数字，很难负担得起。
脊髓性肌肉萎缩症究竟是什么疾病，治疗药能贵到如此地步？
什么是脊髓性肌肉萎缩症SMA
SMA全称是脊髓性肌肉萎缩症，是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，是一类由脊髓前角运动神经元和脑干运动神经核变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。
SMA又被称为“婴幼儿遗传病杀手”，它会使儿童的肌肉显着减弱，导致他们无法移动，最终无法吞咽或呼吸。
根据起病年龄和运动里程的获得情况，SAM分为SMA-I型、II型、III型和IV型。
通常I的型患者不能活过2岁；II型患者行走困难且常伴有严重的肺炎并发症；III型虽然不会影响寿命，但患者会全身无力，给其和家庭造成巨大的疾病负担和精神痛苦。
虽然说脊髓性肌萎缩是罕见病，但新生儿的发病率也有万分之一左右。现在中国一年出生人口在1500万左右。这样大体算下来，每年就有1500个儿童可能得上这种病，背后是两三千个遭罪的家庭。
而目前国内唯一治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液。据悉，治疗SMA需要长期打针，一开始打完4针后，还需要每4个月再打一针。也就是一年要打3针，要花210万！
那么，除了这种药物，还有其他的药物可以治疗吗？
尚无特效药 干细胞提供新思路
随着再生医学的出现，干细胞移植提供了一种新思路。
干细胞移植可以替代受损的神经细胞，促进细胞结构和功能的重建，是治疗神经系统疾病的新思路和新方法。
对于脊髓性肌肉萎缩症，2012年，意大利的科学家们利用干细胞移植的方法在小鼠模型中成功地控制住了脊髓性肌肉萎缩症的进展，并将研究结果发表在《科学转化医学》杂志上，这一结果为临床应用干细胞移植治疗脊髓性肌肉萎缩症提供了有力的证明。
文章中表示，整合到脊髓中的移植神经元能够减轻运动功能障碍，与脊髓附近的肌肉组织形成了神经肌肉接头。
移植神经元还促进了携带脊髓性肌肉萎缩症突变的内源性神经元存活，表明这一治疗也为周围的组织提供了神经保护。
人体临床试验初步结果喜人
近年来，国内外已经有了干细胞治疗脊髓性肌肉萎缩症的临床试验登记注册。
从 clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗脊髓性肌肉萎缩症的临床研究项目可知，伊朗伊斯兰共和国德黑兰医科大学的研究者们为了探索间充质干细胞对婴儿型脊髓性肌萎缩症的治疗效果，纳入了20名志愿者进行了介入治疗。
一组10名患者每3个月接受一次肌电图检查，无需任何细胞疗法的干预。另一组10位患者将每3周一次接受同种异体来源间充质干细胞的移植治疗。通过肌电图仪测量肌肉的电活动来评估治疗前后的效果。
在我们国家，根据发表的文献，科研人员针对收治的一例脊髓性肌肉萎缩症患者，采用干细胞移植治疗，将50mL干细胞营养因子经静脉输入，每周1次，4次为1 疗程。
研究结果显示，3 个月后患儿站立稳定，行走较之前稳定。同时针对患者在治疗过程中存在的护理问题，实施有针对性的护理，取得了满意的效果。
再来看另一个关于间充质干细胞移植治疗儿童脊髓性肌肉萎缩症的研究报道，这项研究纳入了一名已经确诊了脊髓性肌肉萎缩症的患儿，经过药物及康复治疗无效，进行间充质干细胞移植治疗。
移植途径采取首次静脉输注，后3次蛛网膜下腔注入，1次/周，每次细胞数量达(4-6)×10^7个，4次为1个疗程。治疗前和治疗后半年均需完善神经系统体检、实验室检查、肌酶、FIM评分、肌电图等。
结果显示，与移植前相比，患者的肌酶水平下降，FIM评分从68分提高到93分。移植后6个月的患儿的下肢肌肉力量增强，自我护理能力得到改善。在10个月的随访期间，患儿没有任何不良反应。
这项临床研究案例让人们看到了干细胞移植治疗脊髓性肌肉萎缩症的前景。
关于脊髓性肌萎缩症治疗的研究仍有较大的探索空间，干细胞移植为脊髓性肌萎缩症的治疗带来了新的希望。
相信在不久的将来，脊髓性肌萎缩症的治疗将取得更大突破，使该病得到广泛有效的治疗，造福更多家庭并减轻社会负担。
来源：gz号【再生医学】
