临床试验 儿科杂志
.2005 年 1 月；146(1):45-53。 doi: 10.1016/j.jpeds.2004.08.055。
特发性矮身高儿童的生长激素 (GH) 治疗至最终身高：剂量效应的证据
扬·M·威特 1, Lyset TM Rekers-Mombarg , 戈登·B · 卡特勒布伦达·克劳 特蕾西·J·贝克 克里斯汀·罗伯茨 安妮· 吉尔让-路易· 肖森赫维格·弗里施 拉斐尔· 尤图里亚加安德里亚·F·阿塔纳西奥
抽象的
目的： 在一项开放标签随机研究中，研究两剂生长激素 (GH) 对特发性身材矮小儿童治疗前 2 年最终身高和身高增长速度的影响（平均基线身高标准差评分 [ SDS] -3.2)。
研究设计： 患者接受 GH 治疗，剂量为 0.24 mg/kg/周，第一年 0.24 mg/kg/周，此后 0.37 mg/kg/周（0.24-->0.37）或 0.37 mg/kg/周. 研究完成时对 50 名患者的最终身高进行了评估（平均治疗持续时间，6.5 年）。
结果： 接受 0.37 mg/kg/周（n = 72）的患者的身高增长速度明显高于接受 0.24 mg/kg/周（n = 70）的患者（治疗差异 = 0.8 cm/年；P = .003 ）或 0.24-->0.37 mg/kg/周（n = 67）（治疗差异 = 0.9 cm/年；P = .001）。对于可进行最终身高测量的 50 名患者，三个剂量组的平均身高 SDS 分别增加了 1.55、1.52 和 1.85 SDS。对于 0.37 mg/kg/周和 0.24 mg/kg/周剂量组之间的主要比较，平均治疗差异（根据基线预测身高 SDS 的差异进行调整）为 0.57 SDS（3.6 cm；P = .025）。0.37 mg/kg/week 和 0.24 mg/kg/week 剂量组的平均总身高增长（最终身高减去基线预测身高）分别为 7.2 cm 和 5.4 cm，对安全参数没有剂量影响。94% 随机分配至 0.37 mg/kg/周并继续保持最终身高的患者的最终身高测量值在正常成人身高范围内。
结论： 生长激素治疗剂量依赖性地增加特发性身材矮小儿童的身高增长速度和最终身高。
.2005 年 1 月；146(1):45-53。 doi: 10.1016/j.jpeds.2004.08.055。
特发性矮身高儿童的生长激素 (GH) 治疗至最终身高：剂量效应的证据
扬·M·威特 1, Lyset TM Rekers-Mombarg , 戈登·B · 卡特勒布伦达·克劳 特蕾西·J·贝克 克里斯汀·罗伯茨 安妮· 吉尔让-路易· 肖森赫维格·弗里施 拉斐尔· 尤图里亚加安德里亚·F·阿塔纳西奥
抽象的
目的： 在一项开放标签随机研究中，研究两剂生长激素 (GH) 对特发性身材矮小儿童治疗前 2 年最终身高和身高增长速度的影响（平均基线身高标准差评分 [ SDS] -3.2)。
研究设计： 患者接受 GH 治疗，剂量为 0.24 mg/kg/周，第一年 0.24 mg/kg/周，此后 0.37 mg/kg/周（0.24-->0.37）或 0.37 mg/kg/周. 研究完成时对 50 名患者的最终身高进行了评估（平均治疗持续时间，6.5 年）。
结果： 接受 0.37 mg/kg/周（n = 72）的患者的身高增长速度明显高于接受 0.24 mg/kg/周（n = 70）的患者（治疗差异 = 0.8 cm/年；P = .003 ）或 0.24-->0.37 mg/kg/周（n = 67）（治疗差异 = 0.9 cm/年；P = .001）。对于可进行最终身高测量的 50 名患者，三个剂量组的平均身高 SDS 分别增加了 1.55、1.52 和 1.85 SDS。对于 0.37 mg/kg/周和 0.24 mg/kg/周剂量组之间的主要比较，平均治疗差异（根据基线预测身高 SDS 的差异进行调整）为 0.57 SDS（3.6 cm；P = .025）。0.37 mg/kg/week 和 0.24 mg/kg/week 剂量组的平均总身高增长（最终身高减去基线预测身高）分别为 7.2 cm 和 5.4 cm，对安全参数没有剂量影响。94% 随机分配至 0.37 mg/kg/周并继续保持最终身高的患者的最终身高测量值在正常成人身高范围内。
结论： 生长激素治疗剂量依赖性地增加特发性身材矮小儿童的身高增长速度和最终身高。
