8 月 17 日,美国 FDA 批准了 Bluebird bio 公司的基因治疗产品 Zynteglo ,该产品用于治疗需要定期输血的 β-地中海贫血患者,也是该领域首款基于细胞的基因疗法。
据 biopharma dive 报道,Bluebird 是一家基因治疗的先驱公司,其为多种基因治疗的开发投入了数十亿美元。与高昂成本相对的是,Zynteglo 目前的定价为 280 万美元,折合人民币超 2000 万,一度刷新了此前由 Zolgensma 创下的「全球最贵药物」记录。





据 biopharma dive 报道,Bluebird 是一家基因治疗的先驱公司,其为多种基因治疗的开发投入了数十亿美元。与高昂成本相对的是,Zynteglo 目前的定价为 280 万美元,折合人民币超 2000 万,一度刷新了此前由 Zolgensma 创下的「全球最贵药物」记录。




