2019年,FDA批准Tafamidis(Vyndamax)和Tafamidis meglumine(Vyndaqel),这是唯一批准的适用于遗传性或野生型ATTR-CM的药物。两种药物在每毫克基础上不可替代。
它们的主要成分Tafamidis是一种TTR稳定剂,旨在与异常的转甲状腺素蛋白结合,从而稳定这种蛋白质。其可以延缓疾病进展但不会导致消退,在试验中显示可以降低全因死亡率和心血管住院率。
一项针对I期神经性ATTR患者的tafamidis试验未能在其神经功能恶化和生活质量的主要终点方面达到统计学显著性。然而,由于所有估量的终点都表明该药物降低了疾病进展的速度,因此tafamidis于2011年被欧洲医疗机构批准用于神经性ATTRI期患者。
自2011年以来,tafamidis已获准在日本、墨西哥和阿根廷使用,用作早期遗传性ATTR淀粉样变多发性神经病患者的一线治疗选择。