进行性肌营养不良对大家来说可能比较陌生，更多的人听说过日常饮食的营养不良，进行性肌营养不良主要表现为肌肉功能的缺乏，这是一种非常影响患者工作和生活的疾病。一旦肌肉功能不能正常发挥作用，做体力活和拿东西就成了问题。

进行性肌营养不良通常有很长的潜伏期，而且不容易被发现，当病人发现他们患有这种进行性肌营养不良时，他们已经失去了肌肉功能，所以这是一种非常可怕的疾病。目前，还没有治疗这种疾病的特异性药物，但根据研究，通过中药治疗改善和恢复肌肉功能是没有问题的。

1.心肺功能受损：很多人以为骨骼问题不会累及五脏六腑，其实不然。由于脊柱侧弯发生在胸腰段居多，弯曲严重者会导致胸廓旋转畸形和胸廓容积下降，影响心肺发育而出现活动耐力下降、心慌气促等症状。

2.疼痛：腰背疼痛，四肢无力，严重时会导致下肢瘫痪，劳动能力下降。
3.影响女孩胸部发育：对女孩来说，脊柱侧弯会导致双侧乳房发育不均匀、一侧肋骨突出。

4.智力下降：脊柱侧弯会牵拉压迫脊神经和颈动脉的正常分布，使神经传导和血液养分运输受阻，神经传导迟缓，脑部营养匮乏，记忆力、注意力等各项智力指标下降。

5.影响生育：脊柱侧弯导致骨盆倾斜变形，使胎儿的形成和成长环境异常。
6.影响寿命：脊柱侧弯严重影响患者呼吸、循环和内分泌系统等的正常生理功能，导致病人平均寿命比正常人短。

日常应注意合理膳食和均衡营养，多摄取各种营养物质，养成吃早餐的好习惯，适度晒太阳，并加强体育锻炼。睡眠在青少年的生长发育中占有举足轻重的地位，优质的睡眠能够消除机体的紧张状态，调节神经系统，加快新陈代谢，消除机体疲劳。如果可以的话，尽量睡硬板床或者垫较硬的床垫。

杜氏肌营养不良是最常见的遗传性神经肌肉病，目前还没有针对病因治疗的药物上市，主要依靠长期口服激素治疗来延缓疾病发展，患者在接受治疗之后，虽然病程得以延缓，但仍面临失去行走能力、残疾等问题，甚至威胁生命。

随着国家越来越重视罕见病诊疗与保障，相关政策相继出台，为越来越多的罕见病患者带来福音。部分罕见病患者从以前没有药用，到有药可用，再到用得起药，并且随着越来越多治疗药物被开发、被引进，逐步实现有药可选，这都为更多的罕见病患者及家庭带来希望。