自闭症谱系障碍（Autism Spectrum Disorder，ASD）简称自闭症，是一种由于神经系统失调导致的发育障碍，既包括我们熟知的典型自闭症（孤独症），也包括了阿斯伯格综合症、儿童期分裂障碍和非特异的广泛性发育障碍等病症。
自闭症表现为社会交往和沟通障碍，并存在兴趣狭隘和刻板重复的行为方式，同时可能伴有语言发育障碍、智力障碍、注意缺陷多动障碍、癫痫等，发病率大约1%。国内外流行病学研究显示，自闭症的患病率逐年增长，已逐渐成为常见病
。
自闭症的症状通常在患儿12-18个月时就有表现，但确诊却要在患儿24-36个月才能做出，有个别患儿甚至要到成人时才被确诊。根据2019年出版的《中国自闭症教育康复行业发展状况报告Ⅲ》的数据统计，我国自闭症患者超过1000万，0到14岁的自闭症儿童数量超过200万，且呈上升趋势，男女比例约为5：1。自闭症患者有个诗意的名字——星星的孩子，形容他们像遥远星辰那样，在夜空中独自闪耀。自闭症病程可持续一生，难以逆转，给患者家庭和社会都造成巨大的经济负担。
自闭症目前无特效治疗，主要是通过行为干预，特殊教育训练，家庭治疗计划促进患儿的语言发育，改善患儿行为，提高社会交往能力，掌握基本生活和学习技能，但疗效有限。
有科学家提出，自闭症的病根与脑内神经元受损和颅内供血不足有一定关联。而干细胞可以调节机体免疫功能，并通过自身分化和分泌细胞因子和神经肽刺激新生血管形成，改善脑内缺血缺氧状态，激活和修复脑内受损的神经细胞，从而减轻患者孤独症的症状。
干细胞具有修复受损组织器官的作用，以及抑制炎症、免疫调节功能。临床试验结果显示，干细胞治疗自闭症能够改善患者的行为，并且初步证实了安全性，为自闭症的治疗提供一种全新的可能。因此，干细胞治疗作为自闭症新的治疗方式，逐渐被接受。干细胞治疗可展现出良好的治疗效果。
①改善脑灌注：移植细胞可以分泌多种生长因子、抗炎细胞因子和免疫调节介质，促进颅内新生血管生成，增加脑血流，改善脑内缺血缺氧状态，激活和修复脑内受损的神经细胞。②调节机体免疫和抗炎功能：调控T细胞和NK的细胞因子分泌和细胞毒性，增加NK细胞活性。在细胞介导的免疫反应中移植细胞抑制T细胞增殖，减少炎症前细胞因子的产生，例如肿瘤坏死因子-α(TNF-α)、干扰素γ(IFN-γ)并降低细胞介导的细胞毒性。③通过旁分泌作用：动员自身神经干细胞，促进活化，重新启动修复机制。移植细胞通过自分泌和旁分泌机制保护神经组织免于变性和凋亡，释放神经营养蛋白，抑制神经元凋亡，抑制小胶质细胞活化，诱导小胶质细胞表型转换，抑制星形胶质细胞增殖和抑制氧化应激分子。
干细胞治疗42例自闭症的临床研究案例
目 的：观察脐血单个核细胞（MNCs）联合脐带间充质干细胞(MSCs)治疗自闭症的可行性、安全性和有效性。
方 法：山东省交通医院神经内科研究团队选入自闭症患者42例，随机分为脐血组、混合组和对照组，每组各14例，均符合DSM-IV儿童自闭症诊断标准。经患儿监护人知情同意后，脐血组采用静脉输注1次、腰椎穿刺蛛网膜下腔注射3次MNCs（每次间隔1周，细胞数2×106/kg）；
混合组采用静脉输注1次、腰椎穿刺蛛网膜下腔注射1次MNCs，腰椎穿刺蛛网膜下腔注射2次MSCs（每次间隔1周，细胞数2×106/kg）；对照组在康复中心由专业康复师行感觉统合及行为康复训练治疗；3组患者在研究期间不接受。
其它治疗。术后观察儿童自闭症评定量表（CARS）、临床总体印象量表(CGI)、病情严重程度(SI)评分变化和不良反应。
结 果：①CARS评分变化：脐血组和混合组CARS评分在治疗前、首次治疗后4周、首次治疗后4个月组内之间比较均有显著性改善。对照组在治疗前、首次治疗后4周、首次治疗后4个月之间比较差异无显著性意义，见表2。
②CGI评分变化：3组患者CGI评分在首次治疗后4周和首次治疗后4月均有不同程度改善，见表4。
③SI评分变化：首次治疗后4周、首次治疗后4月，脐血组总有效率分别为71%、71%，混合组总有效率分别为79%，93%，对照组总有效率分别为21%，43%，见表5。
④不良反应：脐血组和混合组患者在干细胞治疗后，部分病例伴随有轻微不良反应，表现为：低热12例(43%)，头痛4例(14%)，腰痛3例(23%)，乏力4例(14%)，恶心、呕吐2例(7%)，未经特别处理，均在一两天内症状消失。
综上所述，本次研究结果发现干细胞治疗自闭症效果显著。混合组总有效率高于脐血组，脐血组总有效率又高于对照组，说明不同干细胞联合使用有效率更高，两组总有效率均达70%以上，明显高于对照组的传统康复训练治疗。
自闭症表现为社会交往和沟通障碍，并存在兴趣狭隘和刻板重复的行为方式，同时可能伴有语言发育障碍、智力障碍、注意缺陷多动障碍、癫痫等，发病率大约1%。国内外流行病学研究显示，自闭症的患病率逐年增长，已逐渐成为常见病
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自闭症的症状通常在患儿12-18个月时就有表现，但确诊却要在患儿24-36个月才能做出，有个别患儿甚至要到成人时才被确诊。根据2019年出版的《中国自闭症教育康复行业发展状况报告Ⅲ》的数据统计，我国自闭症患者超过1000万，0到14岁的自闭症儿童数量超过200万，且呈上升趋势，男女比例约为5：1。自闭症患者有个诗意的名字——星星的孩子，形容他们像遥远星辰那样，在夜空中独自闪耀。自闭症病程可持续一生，难以逆转，给患者家庭和社会都造成巨大的经济负担。
自闭症目前无特效治疗，主要是通过行为干预，特殊教育训练，家庭治疗计划促进患儿的语言发育，改善患儿行为，提高社会交往能力，掌握基本生活和学习技能，但疗效有限。
有科学家提出，自闭症的病根与脑内神经元受损和颅内供血不足有一定关联。而干细胞可以调节机体免疫功能，并通过自身分化和分泌细胞因子和神经肽刺激新生血管形成，改善脑内缺血缺氧状态，激活和修复脑内受损的神经细胞，从而减轻患者孤独症的症状。
干细胞具有修复受损组织器官的作用，以及抑制炎症、免疫调节功能。临床试验结果显示，干细胞治疗自闭症能够改善患者的行为，并且初步证实了安全性，为自闭症的治疗提供一种全新的可能。因此，干细胞治疗作为自闭症新的治疗方式，逐渐被接受。干细胞治疗可展现出良好的治疗效果。
①改善脑灌注：移植细胞可以分泌多种生长因子、抗炎细胞因子和免疫调节介质，促进颅内新生血管生成，增加脑血流，改善脑内缺血缺氧状态，激活和修复脑内受损的神经细胞。②调节机体免疫和抗炎功能：调控T细胞和NK的细胞因子分泌和细胞毒性，增加NK细胞活性。在细胞介导的免疫反应中移植细胞抑制T细胞增殖，减少炎症前细胞因子的产生，例如肿瘤坏死因子-α(TNF-α)、干扰素γ(IFN-γ)并降低细胞介导的细胞毒性。③通过旁分泌作用：动员自身神经干细胞，促进活化，重新启动修复机制。移植细胞通过自分泌和旁分泌机制保护神经组织免于变性和凋亡，释放神经营养蛋白，抑制神经元凋亡，抑制小胶质细胞活化，诱导小胶质细胞表型转换，抑制星形胶质细胞增殖和抑制氧化应激分子。
干细胞治疗42例自闭症的临床研究案例
目 的：观察脐血单个核细胞（MNCs）联合脐带间充质干细胞(MSCs)治疗自闭症的可行性、安全性和有效性。
方 法：山东省交通医院神经内科研究团队选入自闭症患者42例，随机分为脐血组、混合组和对照组，每组各14例，均符合DSM-IV儿童自闭症诊断标准。经患儿监护人知情同意后，脐血组采用静脉输注1次、腰椎穿刺蛛网膜下腔注射3次MNCs（每次间隔1周，细胞数2×106/kg）；
混合组采用静脉输注1次、腰椎穿刺蛛网膜下腔注射1次MNCs，腰椎穿刺蛛网膜下腔注射2次MSCs（每次间隔1周，细胞数2×106/kg）；对照组在康复中心由专业康复师行感觉统合及行为康复训练治疗；3组患者在研究期间不接受。
其它治疗。术后观察儿童自闭症评定量表（CARS）、临床总体印象量表(CGI)、病情严重程度(SI)评分变化和不良反应。
结 果：①CARS评分变化：脐血组和混合组CARS评分在治疗前、首次治疗后4周、首次治疗后4个月组内之间比较均有显著性改善。对照组在治疗前、首次治疗后4周、首次治疗后4个月之间比较差异无显著性意义，见表2。
②CGI评分变化：3组患者CGI评分在首次治疗后4周和首次治疗后4月均有不同程度改善，见表4。
③SI评分变化：首次治疗后4周、首次治疗后4月，脐血组总有效率分别为71%、71%，混合组总有效率分别为79%，93%，对照组总有效率分别为21%，43%，见表5。
④不良反应：脐血组和混合组患者在干细胞治疗后，部分病例伴随有轻微不良反应，表现为：低热12例(43%)，头痛4例(14%)，腰痛3例(23%)，乏力4例(14%)，恶心、呕吐2例(7%)，未经特别处理，均在一两天内症状消失。
综上所述，本次研究结果发现干细胞治疗自闭症效果显著。混合组总有效率高于脐血组，脐血组总有效率又高于对照组，说明不同干细胞联合使用有效率更高，两组总有效率均达70%以上，明显高于对照组的传统康复训练治疗。
