近期，首个用于儿童罕见病治疗的基因疗法获得欧盟委员会批准，这项名为Strimvelis的基因疗法或将开启儿童疗法研究的新时代。该疗法可以治疗重症联合免疫缺陷（ADA-SCID）的患儿，这种疾病是一种非常罕见的儿童疾病，其在患儿受影响的极短时间内往往具有明显的致死率。Strimvelis这种新型基因疗法是首个利用遗传修复技术来治疗疾病的商用化疗法，目前该疗法在欧洲终于获得批准。在Strimvelis基因疗法中，研究人员将来自患儿骨髓中的干细胞进行移除并在检测管中进行纠正去除错误基因，随后重新导入患儿机体中。研究人员MartinAndrews指出，这项研究为我们开启了罕见遗传疾病的新篇章，我们希望这种新型的基因疗法未来可以用来帮助治疗更多罕见疾病的患者。研究人员表示，临床试验中利用Strimvelis疗法治疗的18个儿童中，根据患儿治疗的持续时间，其100%的生存率都维持在2.3—13.4年之间，这就表明Strimvelis疗法的确可以移除患儿机体中的错误基因并且不会产生任何副作用。该基因疗法相关研究已刊登在国际杂志《Blood》上。出国看病,海外就医,国外看病，美国看病，国外就医,国外癌症治疗,赴美就医,海外医疗,出国就医,国际远程会诊，达达医讯