2022年5月31日神州细胞-U发布公告称：投资者于2022年5月20日调研我司。
本次调研主要内容：
问：公司产品布局较广,是基于什么样的研发策略?
答：公司产品布局较广是基于自身技术平台和成本优势确立的研发策略。通过长期的技术积累，公司已同时具备研发和生产真核细胞表达重组蛋白药物、单克隆抗体药物和基因工程疫苗等不同类型产品的技术和能力；公司是国内少有的既可以开发药品又可以开发疫苗的生物技术公司。基于完备的底层技术平台，公司根据市场需求和技术优势有选择性地进行产品开发。以重组八因子为例，一方面该产品尽管针对罕见病，但在国际市场上是一个大市场品种，另一方面，重组八因子的生产工艺复杂，而公司恰恰具有领先的工艺开发能力，正是因为公司具备解决该产品痛点的技术能力，公司才决定开发该产品，并最终获得成功。
问：重组八因子产品进入中国以前的治疗手段?国内重组八因子市场当前的竞争格局?公司产品与进口产品开展竞争的策略?
答：在跨国药企的进口重组八因子产品进入国内市场以前，我国甲型血友病最初的治疗药物为血源性凝血八因子，但其产能受制于技术及血浆的供应，产量和增量均有限。近年来，受益于进口产品种类的增加和患者教育工作的深入开展，血友病治疗从按需治疗向预防治疗逐步发展，甲型血友病患者的生存质量将有望进一步改善，我国重组凝血八因子的市场占有率和市场渗透率都在逐步提高，不断向成熟市场的产业结构靠拢。目前国内已上市6款进口重组凝血八因子药品。公司的SCT800产品即安佳因是国内首个获批上市的国产重组凝血八因子药品，与进口产品在市场上充分竞争。公司认为，对于包括我国在内的发展中国家而言，产品的价格、质量以及充分供应是市场重点考虑因素；基于公司产品优势，公司将围绕改善患者健康状况的目标，在保障产品充分供应、更有竞争力的产品价格、更有针对性的学术推广和市场活动、更佳的患者服务和体验等多方面制定惠及患者的市场策略。
问：公司SCT800安佳因产品上市后的市场表现?商业化团队的建设情况?对近两年该产品销售情况总的预期?
答：自2021年8月底安佳因的国家医保代码正式公布以来，公司全力推进国家医保代码在各省市的对接，积极参与地方政府药品招标、医院准入等工作，并在公立医院系统外，通过各省市双通道药房、非公立医院系统等多种渠道提高药物可及性。2021年第四季度，安佳因销售收入超过1.24亿元，2022年一季度销售额接近1.56亿元，环比增长25.8%。公司已为安佳因和SCT400安平希的商业化组建了市场推广经验丰富、专业化程度高且执行力强的营销团队。公司市场和销售负责人均来自知名医药企业，拥有在血友病及恶性肿瘤领域多年的市场营销及管理经验，团队骨干成员多为行业内资深人员，在上述领域具备多年市场及销售经验和较强的市场开拓能力，团队总体规模已达二百多人。公司已在全国范围内建立起覆盖面广、渠道多样的营销网络；建立了以患者为中心的多维度服务模式，通过举办多层次的医生和患者专题学术讲座推进血友病治疗理念的改变；通过各省市双通道药房、非公立医院系统等提高药物的可及性；尝试创新支付，实施全方位患者援助计划；持续支持疾病三级诊疗体系建设，提升产品渗透率。自2017年以来，中国八因子市场规模一直维持较高增长，人均用药量逐年增加。我们认为，在产品价格下降、渗透率增加以及国内市场不断向成熟市场的产业结构靠拢的趋势下，我国重组八因子产品市场有望进一步扩大。目前安佳因?的销售稳中有增，公司对该产品的销售抱有比较积极的预期，同时也在努力通过多种渠道、多种模式开展市场销售活动，希望能够借助具有竞争力的、惠及患者的综合解决方案，真正造福广大甲型血友病患者，切实改善其健康状况。
问：SCT800安佳因的生产工艺优势体现在哪些方面?每一批次的生产周期时间有多长?公司在生产八因子时还有余力生产其他产品吗?
答：八因子是国际公认最难表达的蛋白药物，热稳定性差，在生产和纯化过程中极易被酶降解、被水解，生产工艺非常复杂，技术壁垒较高。公司采用工艺和制剂均不含白蛋白的第三代生产工艺技术，通过对工艺的每一个环节进行优化，很好的解决了产能和安全性的问题。公司一期生产基地现有的一条2x2,000L升细胞培养规模生产线的设计产能最高每年可达到100亿IU，安佳因每批次产量较大，产能优势突出。该生产线每年除用于安佳因生产外，还将用于SCT400安平希的商业化生产。公司一期基地另有一条4*2000L生产线，已于2017年投入使用；公司二期生产基地首条生产线（10,000L）也已安装调试完毕，今年将投入使用；后续多条生产线也已启动建设安装工作。公司生产能力足以应付未来产品的商业化生产和临床样品生产。
问：现阶段甲型血友病患者的整体用药情况及年人均治疗费用情况?
答：我国目前甲型血友病主要以按需治疗为主，且治疗渗透率较低，相关统计显示，甲型血友病患者的治疗需求尚未获得充分满足。自2017年以来，中国八因子市场规模维持较高增长，主要是因为患者因改善身体状况导致人均用药量逐年增加。即便如此，我国患者人均用药水平距离欧美发达国家甚至部分发展中国家都有较大差距，在产品价格下降、渗透率增加的情况下，产品市场有望进一步扩大。国际标准对于预防治疗的推荐剂量下限为25IU/kg，每2天一次。根据这个标准测算，一个体重60kg的成年人年均用药量需要25~30万IU，按目前产品价格估算，每个患者每年治疗费用高达数十万元甚至上百万元。该产品患者自付比例较高，患者经济负担非常沉重。
问：公司对面临的“血友病A”领域的竞争品“艾美赛珠”是如何看待,怎样应对未来带来的市场挤压?同时公司一季报提到的临床前项目中的“多个双特异性抗体项目”具体是哪个方向?
答：与艾美赛珠单抗相比，SCT800安佳因在治疗效果方面并无明显差异。艾美赛珠目前尚未纳入国家医保，在我国的年治疗费用显著高于重组凝血八因子。对于我国患者而言，目前乃至未来一段时间内亟需解决的关键问题仍是药品供应和价格问题，SCT800安佳因在这两方面均具有较强竞争优势，目前受艾美赛珠的影响不大。公司拥有自建的双抗技术平台，目前临床前开发方向以肿瘤类为主。
问：SCT800安佳因的海外市场拓展计划?
答：鉴于凝血八因子药物广阔的国际市场空间，SCT800安佳因已经启动国际化相关工作：公司目前已与印度、土耳其、印尼、斯里兰卡、巴西、巴基斯坦、沙特、阿尔及利亚区域合作伙伴签约，利用合作方在当地的临床、注册和销售经验，推动SCT800尽快在当地商业化；与其他多个“一带一路”国家合作伙伴也在持续沟通合作事宜，争取与更多国家完成合同签署并陆续展开当地的相关临床和注册工作，加快安佳因?在已开展合作国家的商业化进程，目标是让全球更多的患者用上质优价廉的药物；公司今年也会争取启动在发达国家的临床研究。
问：重组八因子儿童适应症的进展?
答：SCT800安佳因的儿童预防治疗III期临床研究已完成，新增儿童适应症的补充上市申请已于2022年1月获国家药监局受理，目前处于临床现场核查准备阶段，2022年下半年有望获批上市。
本次调研主要内容：
问：公司产品布局较广,是基于什么样的研发策略?
答：公司产品布局较广是基于自身技术平台和成本优势确立的研发策略。通过长期的技术积累，公司已同时具备研发和生产真核细胞表达重组蛋白药物、单克隆抗体药物和基因工程疫苗等不同类型产品的技术和能力；公司是国内少有的既可以开发药品又可以开发疫苗的生物技术公司。基于完备的底层技术平台，公司根据市场需求和技术优势有选择性地进行产品开发。以重组八因子为例，一方面该产品尽管针对罕见病，但在国际市场上是一个大市场品种，另一方面，重组八因子的生产工艺复杂，而公司恰恰具有领先的工艺开发能力，正是因为公司具备解决该产品痛点的技术能力，公司才决定开发该产品，并最终获得成功。
问：重组八因子产品进入中国以前的治疗手段?国内重组八因子市场当前的竞争格局?公司产品与进口产品开展竞争的策略?
答：在跨国药企的进口重组八因子产品进入国内市场以前，我国甲型血友病最初的治疗药物为血源性凝血八因子，但其产能受制于技术及血浆的供应，产量和增量均有限。近年来，受益于进口产品种类的增加和患者教育工作的深入开展，血友病治疗从按需治疗向预防治疗逐步发展，甲型血友病患者的生存质量将有望进一步改善，我国重组凝血八因子的市场占有率和市场渗透率都在逐步提高，不断向成熟市场的产业结构靠拢。目前国内已上市6款进口重组凝血八因子药品。公司的SCT800产品即安佳因是国内首个获批上市的国产重组凝血八因子药品，与进口产品在市场上充分竞争。公司认为，对于包括我国在内的发展中国家而言，产品的价格、质量以及充分供应是市场重点考虑因素；基于公司产品优势，公司将围绕改善患者健康状况的目标，在保障产品充分供应、更有竞争力的产品价格、更有针对性的学术推广和市场活动、更佳的患者服务和体验等多方面制定惠及患者的市场策略。
问：公司SCT800安佳因产品上市后的市场表现?商业化团队的建设情况?对近两年该产品销售情况总的预期?
答：自2021年8月底安佳因的国家医保代码正式公布以来，公司全力推进国家医保代码在各省市的对接，积极参与地方政府药品招标、医院准入等工作，并在公立医院系统外，通过各省市双通道药房、非公立医院系统等多种渠道提高药物可及性。2021年第四季度，安佳因销售收入超过1.24亿元，2022年一季度销售额接近1.56亿元，环比增长25.8%。公司已为安佳因和SCT400安平希的商业化组建了市场推广经验丰富、专业化程度高且执行力强的营销团队。公司市场和销售负责人均来自知名医药企业，拥有在血友病及恶性肿瘤领域多年的市场营销及管理经验，团队骨干成员多为行业内资深人员，在上述领域具备多年市场及销售经验和较强的市场开拓能力，团队总体规模已达二百多人。公司已在全国范围内建立起覆盖面广、渠道多样的营销网络；建立了以患者为中心的多维度服务模式，通过举办多层次的医生和患者专题学术讲座推进血友病治疗理念的改变；通过各省市双通道药房、非公立医院系统等提高药物的可及性；尝试创新支付，实施全方位患者援助计划；持续支持疾病三级诊疗体系建设，提升产品渗透率。自2017年以来，中国八因子市场规模一直维持较高增长，人均用药量逐年增加。我们认为，在产品价格下降、渗透率增加以及国内市场不断向成熟市场的产业结构靠拢的趋势下，我国重组八因子产品市场有望进一步扩大。目前安佳因?的销售稳中有增，公司对该产品的销售抱有比较积极的预期，同时也在努力通过多种渠道、多种模式开展市场销售活动，希望能够借助具有竞争力的、惠及患者的综合解决方案，真正造福广大甲型血友病患者，切实改善其健康状况。
问：SCT800安佳因的生产工艺优势体现在哪些方面?每一批次的生产周期时间有多长?公司在生产八因子时还有余力生产其他产品吗?
答：八因子是国际公认最难表达的蛋白药物，热稳定性差，在生产和纯化过程中极易被酶降解、被水解，生产工艺非常复杂，技术壁垒较高。公司采用工艺和制剂均不含白蛋白的第三代生产工艺技术，通过对工艺的每一个环节进行优化，很好的解决了产能和安全性的问题。公司一期生产基地现有的一条2x2,000L升细胞培养规模生产线的设计产能最高每年可达到100亿IU，安佳因每批次产量较大，产能优势突出。该生产线每年除用于安佳因生产外，还将用于SCT400安平希的商业化生产。公司一期基地另有一条4*2000L生产线，已于2017年投入使用；公司二期生产基地首条生产线（10,000L）也已安装调试完毕，今年将投入使用；后续多条生产线也已启动建设安装工作。公司生产能力足以应付未来产品的商业化生产和临床样品生产。
问：现阶段甲型血友病患者的整体用药情况及年人均治疗费用情况?
答：我国目前甲型血友病主要以按需治疗为主，且治疗渗透率较低，相关统计显示，甲型血友病患者的治疗需求尚未获得充分满足。自2017年以来，中国八因子市场规模维持较高增长，主要是因为患者因改善身体状况导致人均用药量逐年增加。即便如此，我国患者人均用药水平距离欧美发达国家甚至部分发展中国家都有较大差距，在产品价格下降、渗透率增加的情况下，产品市场有望进一步扩大。国际标准对于预防治疗的推荐剂量下限为25IU/kg，每2天一次。根据这个标准测算，一个体重60kg的成年人年均用药量需要25~30万IU，按目前产品价格估算，每个患者每年治疗费用高达数十万元甚至上百万元。该产品患者自付比例较高，患者经济负担非常沉重。
问：公司对面临的“血友病A”领域的竞争品“艾美赛珠”是如何看待,怎样应对未来带来的市场挤压?同时公司一季报提到的临床前项目中的“多个双特异性抗体项目”具体是哪个方向?
答：与艾美赛珠单抗相比，SCT800安佳因在治疗效果方面并无明显差异。艾美赛珠目前尚未纳入国家医保，在我国的年治疗费用显著高于重组凝血八因子。对于我国患者而言，目前乃至未来一段时间内亟需解决的关键问题仍是药品供应和价格问题，SCT800安佳因在这两方面均具有较强竞争优势，目前受艾美赛珠的影响不大。公司拥有自建的双抗技术平台，目前临床前开发方向以肿瘤类为主。
问：SCT800安佳因的海外市场拓展计划?
答：鉴于凝血八因子药物广阔的国际市场空间，SCT800安佳因已经启动国际化相关工作：公司目前已与印度、土耳其、印尼、斯里兰卡、巴西、巴基斯坦、沙特、阿尔及利亚区域合作伙伴签约，利用合作方在当地的临床、注册和销售经验，推动SCT800尽快在当地商业化；与其他多个“一带一路”国家合作伙伴也在持续沟通合作事宜，争取与更多国家完成合同签署并陆续展开当地的相关临床和注册工作，加快安佳因?在已开展合作国家的商业化进程，目标是让全球更多的患者用上质优价廉的药物；公司今年也会争取启动在发达国家的临床研究。
问：重组八因子儿童适应症的进展?
答：SCT800安佳因的儿童预防治疗III期临床研究已完成，新增儿童适应症的补充上市申请已于2022年1月获国家药监局受理，目前处于临床现场核查准备阶段，2022年下半年有望获批上市。
