20世纪80年代调查结果，我国的AML年发病率是1.6/10万人口，占各型白血病的58.9％，随年龄增长发病率上升，实际上是一种中、老年为主的疾病。
分型：
形态学分型根据FAB国际分型标准可以分M1～M7，还有一型M0，但单靠形态学特点诊断M0亚型不太可能，需要结合免疫分型。
单纯形态学分型已经无法满足临床需要，单纯形态学分型不能给医生提供足够的信息制定更符合个体化原则的治疗策略（量身定做治疗方案），随着医学的发展，已经有逐渐完善的免疫学、遗传学、分子生物学等检测手段提供更细的分型依据，也就是所谓的MICM分型（形态学、免疫学、遗传学和分子生物学）。譬如同样是M1，免疫分型提示有CD34和P170高表达的易耐药而预后不良；同样是M2，部分是有t（8，21）染色体改变和AML1/ETO融合基因的，那么这部分M2病人（还要求没有合并其它遗传学和分子生物学改变，譬如伴随异常核型或c-kit基因突变）总体上预后比较好，国外报道靠化疗长期生存率能够达到40～50％，接近于异基因干细胞移植的长期生存率；还有，同样是M3，多数预后很好，规范的药物治疗长期生存率能够达到80％多，但是如果是t（15，17）以外的其它类型染色体核型改变或PML/RARa以外的其他类型的融合基因表达的的M3或者是伴有FLT-ITD3突变的，预后可能就不太好；再譬如，染色体核型分析提示是正常核型的一部分病人，其中有可能存在不同的分子生物学变化，有FLT-ITD3突变的往往是预后不良的，而存在NPM1或CEBPA突变的往往是预后较好的。因此，如果有条件（包括医院的技术条件、病人的经济条件），应该尽可能在初诊时全面完善这些检查，使诊断更明确，有更清晰的预后分层，使治疗策略更合理，使治疗后观察疗效、预测复发有更微观、更精确的监测指标。

急性髓系白血病和造血干细胞移植
异基因造血干细胞移植是目前最有可能根治白血病（APL即M3除外）的方法（是指总体而言，临床实践表明，异基因造血干细胞移植治疗AML，长期无病生存率（DFS）在50％左右。和疗效关系密切的因素是移植前病情、供者的选择、移植的时机、移植医院的水平等。同胞供者HLA相合的移植，第一次完全缓解期进行的移植，长期DFS能高达45～70％，复发早期或第二次缓解期进行，DFS20～35％，难治或复发病例DFS10～15％，诱导缓解治疗无效病例进行移植，DFS21～43％。
这里需要补充说明，第一个数据50％看起来不高，其实其中包含了不缓解、复发、难治、年龄偏大，还有很大一部分是年代较早的病例，移植的水平在不断提高，移植相关死亡率和移植后复发率在不断下降，因此如果是各方面条件均比较好的病例，长期生存率绝对不止50％。第二个数据45～70％，有一个很大的幅度，这是因为是多个中心报道的结果，生存率差别很大涉及很多因素。不说其它因素，就说同样是第一次缓解期同胞供者移植的病例，还有不同病情预后分层，譬如部分可能有不良遗传学预后、有过髓外侵润等。
自体干细胞移植适用于多数AML病例（<60岁），且移植相关并发症和死亡率低，长期生存率可以达到35～50％。自体移植的优点应该是总疗程可以缩短，自体移植主要的缺陷是复发率高，35～50％这个比例是几年的长期生存率，多数复发的不在其中，因为复发一般都在移植后1、2年，在35～50％中以后还复发的仍然有，但是应该是少数。另外，自体移植由于接受了超大剂量的化疗或放化疗预处理，以后发生第二肿瘤的几率高于单纯化疗，对生长发育、性腺功能、内分泌功能等的影响应该也大于单纯化疗。因此，我认为对于青少年、儿童以及未婚育的青年来说，需要慎重考虑。
总体而言，急性髓细胞白血病是否需要移植，最好是基于比较全面的预后评估结果或者说危险度分层分析。关于具体的预后评估，主要是基于年龄、初诊时白细胞数（3万以上算是高白）、伴发疾病（心脑血管病、肝肾等重要脏器疾病等）、形态学类型、白血病细胞免疫表型、遗传学改变和分子生物学变化等因素，其中遗传学和分子生物学因素很重要，在后续的帖子中会有进一步介绍。如果综合评估是预后较好的（APL暂时除外，因为绝大多数可以不考虑移植），那么通常不会首选异基因干细胞移植，但是可以考虑自体移植；如果是预后中等，对于有合适供者和足够经费的，可以选择异基因干细胞移植，没有合适供者的也可以自体移植；如果是预后不良的，应该是积极推荐异基因干细胞移植，也包括单倍体相合移植甚至还有脐血移植。
如果是没有条件在初诊时完善全面预后相关指标检查的，在后面会进一步谈谈这部分病人的预后评估和治疗选择。

AML的国际治疗策略：（这部分是从协和血液病学这本书上转载的）
1. ≤55岁者。DA或IDA标准方案的诱导缓解治疗，CR后如果有HLA匹配的同胞供者，则及时行异基因造血干细胞移植。也可以先做缓解后强化治疗（HD-Ara-c3g/M^2，1次/12小时，共12次，或3g/M^2，1次/12小时，隔日应用，共6次），一疗程后再行异基因造血干细胞移植。CR后如果无HLA匹配的同胞供者，则行（HD-Ara-c一疗程，或ID-Ara-c二疗程，再行自体造血干细胞移植。
2. 56~65岁。诱导缓解同上方案，CR后Ara-c剂量减为1.5g/M^2，1次/12小时，12次，共1～2疗程。如果无其它器质性疾病者，也可以行自体干细胞移植。
3. >65岁者。诱导缓解方案同≤55岁者，CR后Ara-c 1.5g/M^2，1次/12小时，共6次。
4. 具有不良预后的细胞遗传学异常者，一旦CR后首选异基因造血干细胞移植。
关于AML行造血干细胞移植治疗的倾向性意见：
1.异基因造血干细胞移植的疗效总体上肯定优于化疗；
2.自体移植可以提高无病生存率，减少复发率；
3.具有良好遗传学预后指标的AML，如t（15，17）的M3、t（8，21）的M2、inv（16）的M4EO，由于常规化疗效果好，不主张CR1期行异基因造血干细胞移植或自体移植，但是CR2期可以选用。
4.其它AML，尤其是伴有不良细胞遗传学异常、由MDS转化的AML，应该在CR1期及早进行异基因造血干细胞移植，无条件时则行自体干细胞移植。

以M2这个亚型介绍一下具体的治疗选择
M2在急性髓系白血病（AML）中有一定特殊性，主要就是这个形态学亚型在AML中相对多见，咨询的比例偏高，而且其中一部分是有特殊的遗传学和相应的分子生物学特征，也就是有t（8，21）的染色体改变和与此相对应的AML1/ETO融合基因形成（伴有inv16或t（16；16）核型和CBFb/MYH11融合基因阳性的AML的情况类似），具有这个遗传学或分子生物学特征的M2，通常预后较好，先后多个中心的研究报道显示，通过缓解后足够强度的强化疗，长期无病生存率能达到40％多，接近于无关供者移植的长期无病生存率，因此有这样的观点认为伴t（8，21）核型和AML1/ETO融合基因阳性的AML可以不首选异基因干细胞移植，而是以强化疗为主，如果一开始就难缓解或缓解后出现复发，再考虑选择异基因移植。但是，这里提到的40％的化疗后长期无病生存率需要补充说明一下。第一，这个数据主要是指有t（8，21）的染色体改变和与此相对应的AML1/ETO融合基因表达的M2，不包括其它有不良预后的M2，譬如有髓外侵润、不容易缓解的、伴随其它遗传学改变的和有c-kit基因突变的；第二，这个数据主要是欧美国家的，国内基本上是参考这个数据给病人交待预后，国内还没有得到大家认可的专门就M2化疗后长期生存率的多中心研究结果；第三，他们有这么高的长期生存率一方面和他们的医疗条件好，医疗水平高有关，还有一个重要的原因是一定要有足够强度的强化疗，通常说的强化治疗是指每次阿糖胞苷剂量达到每平方米3g（具体的上面已经提到），这个剂量强度的化疗在国内很少能常规开展。
（后续）

就M2来说，是选择单纯化疗，还是选择自体移植或异基因移植呢？需要从患者年龄、是否有髓外侵润、是否有复杂染色体核型、是否为复发后再缓解、供者情况、经济条件、医院水平等多方面因素考虑。
如果是年龄小于45岁，身体状况良好（重要脏器功能无特殊异常），无特殊慢性病基础，无不良预后因素（譬如髓外侵润、复杂染色体核型等），有HLA相合的供者，经济条件足够，缓解后应该考虑尽早（巩固强化2、3个疗程后）在技术成熟、经验丰富的医院做异基因干细胞移植，没有供者的可以选择自体移植或化疗；如果是预后不好的，即使是无关供者或单倍体相合供者或脐血移植也是可以考虑的。如果是年龄在五六十岁的，如果是想争取治愈的，也可以考虑异基因干细胞移植，尤其是可以尝试减低预处理强度的移植。
而对于没有合适供者的M2，尤其是有良好遗传学预后指标的、化疗反应良好的M2，可以考虑选择长期定期化疗，因为国内的强化治疗强度不如国外，因此通常需要至少1.5～2年以上的总疗程，期间需要一定次数的中剂量阿糖胞苷强化方案。也可以考虑在1～2次中剂量阿糖胞苷强化治疗后选择自体移植，自体移植尽管复发率高于异基因移植，但是相对于单纯化疗，长期生存率可能还是要高一些，尤其适用于年龄偏大（50岁左右）、没有不良预后因素的M2病人。关于自体移植，据307医院介绍，他们对于这部分没有不良预后因素的M2，通过自体骨髓（不是外周血）干细胞移植，加上移植后细胞免疫治疗减少复发率，能够有达到60％左右的获得长期生存，自体移植发生严重并发症的几率很低，移植后生活质量也有保证，如果真有这个水平，是完全可以考虑的。自体移植的缺点是大剂量放化疗预处理方案的远期副作用，譬如影响生育、可能增加第二肿瘤的发生率、可能影响内分泌系统等等。
（后续）

如果是有不良预后因素（不良遗传学预后指标、髓外侵润、不容易获得缓解等），那么应该尽量争取在缓解后做异基因干细胞移植（但如果有绿色瘤这种髓外侵润，任何方案效果均很差）。如果反复多个疗程不易获得缓解的，也可以在不缓解状态下进行异基因移植，这是没有办法的办法。如果实在没有合适供者，为了争取一定的长期生存率，就需要给予足够强度和次数的大剂量化疗或者时接受新药或新方案的临床试验。
如果是年龄较大，譬如55~60岁以上，既使是没有不良预后因素存在，有合适供者，选择异基因移植需要慎重，毕竟移植相关死亡率偏高。但是如果是一定要追求获得长期无病生存甚至是治愈，那么异基因干细胞移植方案的希望最大，但是一定要注意选择移植水平高、经验丰富的医院。对于年龄较大的病人，还可以考虑减低预处理强度的造血干细胞移植。50~60岁左右，如果是属于预后因素良好的M2，只要身体机能状况良好，选择自体移植也是可以考虑的，毕竟现在的医学水平已经能够保证自体移植的移植相关死亡率非常的低。我个人看法，如果是50~60岁的病人，没有不良预后因素，身体机能状况良好，既使有合适供者，选择自体移植更为稳妥，因为总疗程更短。如果是化疗为主，可能很难耐受反复长期的化疗。

以下是转载天津血研所肖主任著作中部分关于AML内容：
急性髓系白血病的诱导缓解治疗：
迄今AML的标准诱导治疗仍是柔红霉素（DNR,45～60mg/m^2/d,第1～3天）+阿糖胞苷（Ara-C，100mg/m^2/d, 静脉持续滴注，第1～7天）即所谓的“DA3+7”方案，该方案年龄＜60岁的AML患者完全缓解（CR）率为60%～70%。
为了进一步提高CR率，探讨了各种不同的诱导治疗方案：
①用其他蒽环类药物如4-去甲氧柔红霉素(IDA) (12mg/m^2.d-1-3d)或蒽醌类衍生物米托蒽醌(MTZ，12mg/m^2.d-1-3d)取代DA方案中的DNR组成IA或MA方案，大系列随机系列结果发现CR率、DFS和总生存率（OS）IA和MA方案并不优于DA方案；
②将DA方案中的Ara-C从标准剂量改为大剂量，尽管大剂量Ara-C可使患者的DSF显著延长，但由于使用该方案后复发患者第二次完全缓解（CR2）率明显减低从而使患者的OS并未得到显著改善；
③在DA方案的基础上加用第三种药物，如足叶乙甙(Etoposide，VP16) (75mg/m^2.d-1-7d)，澳大利亚白血病研究组的结果表明加用VP16后DFS好于DA，但MRC AML10系列结果则并未得到证实；
④采用所谓的“双诱导治疗”，即不管骨髓增生情况如何均在第一次诱导治疗结束后第14天给与第2个诱导治疗，但仅预后差的那部分患者的生存期可望得到改善。总体来说以上各种研究结果表明其他方案并不优于标准的DA方案。

前面已经谈过急性髓系白血病的治疗费用和疗程，谈的不多，补充一些，治疗费用其实很难说的，和具体选择方案、医生的用药习惯、病人的经济条件、治疗过程中并发症多少等很多因素有关，假如是一般的标准方案（DA、MA、HA、TA等），一个疗程通常在2万左右（，化疗药本身不贵，主要包括骨髓抑制期的并发症处理、输血费等），很顺利的可能只需要1万左右，很不顺利的花费7、8万甚至十几万的都有。
总疗程安排也没有一个固定的规定，不同医院、不同医生针对不同病人可能做不同的安排，我只能就我的某个病人在全面检查、确诊后进行综合评价，然后能大概提交一个总体治疗安排，期间可能会根据一些病情变化做出调整。
以前传统的做法通常是第一年一个月一疗程化疗（几乎不太可能真正能1个月一周期，第一年能化疗10周期不错了），第二年两个月一周期，第三年三个月一周期，还有谨慎的医生会建议继续巩固第四年，甚至第五年，现在采取这种安排的不多了，现在追求治疗个体化，同时，如果能够耐受较大剂量阿糖胞苷的强化治疗，给予4～6次中大剂量阿糖胞苷治疗，那么没有必要做长期的定期巩固维持治疗了。

某些专家谈及的急性白血病移植相关问题：
Fred Hutchinson癌症中心的经验是一旦急性白血病完全缓解后就可以进行造血干细胞移植，是否进行强化治疗对预后并无明显影响。
高危型、复发和耐药的急性白血病患者进行造血干细胞移植虽然不如缓解期那样理想，但是只要没有禁忌的合并症，亦同样是造血干细胞移植的适应病例。在这种情况下，移植的预处理强度不能减弱，而且移植后还建议在可能出现白血病复发之前进行预防性的免疫治疗，包括在移植后适当的时候适量地输注供者的淋巴细胞。

最近还是经常有病友或家属请我在论坛就某个具体病人究竟是应该选择移植、化疗还是其它方案提出具体建议，尤其是对于一些预后较好的急性白血病，化疗本身效果也不错，医生的推荐可能哪种情况都有，其实也都有很充分的理由，于是病人家属很茫然，不知道究竟该怎么选择。其实前面我已经谈过一些类似的问题，今天我再次就t（8，21）阳性的AML-M2谈一下。其实inv（16）阳性的M4EO情况类似，可以参考。另外，把病人年龄稍作限定，界定在青少年、中年病人。
如果是t（8，21）阳性的M2，而且没有其它复杂核型，没有其它预示预后差的分子生物学指标（因为现在已经发现有些分子生物学改变可能预示既使M2有8、21易位预后也很差，譬如c-kit基因突变），没有髓外侵润，化疗反应良好，1疗程就缓解的，属于预后较好的急性髓系白血病（AML）。对于这样的AML，医生推荐自体移植或以中大剂量阿糖胞苷为主的单纯化疗都是有道理的，但哪种选择都有利弊，相互比较主要是在治疗风险、治疗费用、复发率、长期无病生存率等几个方面。
自体移植风险很小，费用很可能比单纯化疗还低，长期生存率应该高于单纯化疗（国内有些单位能达到60~70％左右，据说前提是加用细胞免疫治疗的），但是移植预处理需要采用大剂量的烷化剂化疗药和/或全身放疗，不太适合小孩子，影响生长发育，既使是成人也影响生育，而且增加以后得其它肿瘤的机会，因此选择是否自体移植时是需要结合移植弊端慎重考虑的。另外，前面说过，我们和其他一些中心的体会是自体移植最好采用自体骨髓移植（回输后不注射粒细胞刺激因子），而不是外周血干细胞移植，可以减少复发率，有条件的话再加用细胞免疫治疗。移植时机上，最好是在缓解后巩固1、2个疗程，然后中剂量或大剂量阿糖胞苷强化化疗1、2次后进行。
单纯化疗，应该需要足够次数的中大剂量化疗，而不是常规剂量的化疗，如果采用足够次数的大剂量强化治疗，有的医院说长期生存率能达到60~70％，当然这样的结果还有待实践验证。但是，只要治疗规范，其长期生存率还是应该比其它预后中等或预后差的急性髓系白血病高出不少。而且，对生长发育、生育的影响很小，增加第二肿瘤几率方面也由于清髓性干细胞移植。需要强调的一点上，国内不少医院做不到真正的大剂量强化治疗，剂量不够可能会影响长期生存率。但是足够强度的大剂量阿糖胞苷化疗的费用不低，而且，因为严重感染死亡的几率也不低，因此，最好是在有丰富化疗经验和良好病房条件的医院进行。
异基因移植只有同胞全相合的移植才能和上述两者比较，非血缘相关的移植在移植相关死亡率、长期生存率、移植后生活质量等方面均没有优势。因为现在移植水平提高了，在移植经验丰富的医院，同胞全相合供者移植的移植相关死亡率已经很低，但毕竟高于自体移植和单纯化疗，而且增加以后得第二肿瘤的机会，而且，可能因为移植物抗宿主病导致生活质量下降。移植后复发率不高，费用可能相对稍高一些，在移植水平较高的国内医院，长期生存率应该能在70％左右。
我个人的意见是，如果是一个预后较好的中青年急性髓系白血病病人（非M3），缓解后采用继续规范的强化化疗或自体移植，都可以考虑。异基因干细胞移植可以作为备用方案，因为有特征性的分子生物学指标供监测微小残留，如果发现微小残留持续阳性或者监测结果预示复发可能性较大或出现复发趋势时，再考虑选择异基因干细胞移植。

关于M3
大概半年多前就计划整理一下关于M3的问题，但是一拖再拖，一直没有履行诺言，抱歉了。近期看到不少关于M3的咨询内容有雷同，重复解答可能反而浪费时间和论坛资源，因此把M3相关的一些问题整理了一下供参考，希望对想了解M3的病人及其亲友能有所帮助。
内容主要分M3临床特点、诊断要求、预后评估和治疗，治疗中还有一部分关于移植的问题另外谈。
这是短时间整理的，以后可能会做部分修改或补充。
特点：初诊时全血细胞减少较常见，这和很多其它急性白血病不太一样，一般急性白血病多数都是白细胞升高的。常伴有出血倾向，发生率达72～94％，严重者出现很危险的弥漫性血管内凝血。对化疗敏感，但早期死亡率高，尤其在细胞毒药物化疗时，约有10％多一些的病人死于出血，因此早期的治疗的一些细节问题很重要。因为有了维甲酸和砷制剂，M3的持续缓解时间长，长期无病生存率明显提高（80％多）。

诊断：M3是急性髓系白血病形态学分型（FAB）的一个类型，骨髓涂片显微镜下形态学诊断对于早期诊断很重要，但是仅仅是形态学分型还是有一定的误诊率的，现代医学已经不仅仅满足于形态学分型，而是具体到MICM分型，也就是形态学（显微镜镜检形态、细胞化学染色）、免疫学（免疫分型）、细胞遗传学（染色体核型分析）、分子生物学（基因分析）等。这样的全面诊断技术对于确定诊断、评估预后、指导治疗以及治疗后确切疗效等有很重要的意义，有条件的话应该在初诊时完善这些检查，尽量避免仅仅凭感觉来诊断、治疗。相对于总体医疗费用，这些检查的费用也不是很高，大概是3000多一些。
预后评估：
总的来说M3是预后良好的一个类型，但是不全是预后良好的，按照国内外多个医学中心的研究结果看，以现在的医学水平，还是有大约近20％的M3病人不能获得长期无病生存，这部分病人肯定有预后不良的因素。那么哪些属于预后不良的，不能按照一般的M3治疗方案来治疗呢？这就又提到了前面说过的那些检查，也就是形态学、免疫学、细胞遗传学、分子生物学等全面的检查，尤其是后三者。在这里不详细谈所有预后不良因素，举些例子吧。发病时白细胞很高、血小板很低的预后不太好，也更容易发生早期死亡。免疫分型中通常会检测CD56的表达情况，国外多个研究发现，有CD56阳性的很可能是预后不好的。典型的M3绝大多数有t（15，17）的染色体核型和PML- RARα 融合基因，但是少数是变异型的其它染色体和融合基因类型，预后不良，有些不能采用常规的维甲酸治疗，效果不好，需要调整治疗了。再次重申这些检查的重要性。
还有，即使一开始检查没有发现什么预后不良因素，也不一定就都是很好治疗的，还有极少数在治疗过程中还是发生了复发、甚至不能获得长期生存，这提示可能还有其它预后不良因素没法发现。经过规范的治疗如果很难缓解或者缓解后反复复发本身也是一种预后不良因素。

治疗：
治疗一般模式包括诱导缓解治疗、缓解后巩固治疗、维持治疗。
国外比较普遍采用的诱导方案是维甲酸加化疗（DA或IDA），缓解后巩固方案是DA、IDA、MA等交替，一般巩固3个疗程，如果复查融合基因转阴（多数能转阴），就进入小剂量MTX＋6-MP＋维甲酸的维持治疗阶段，时间大约1～2年，如果融合基因一直阴性，此后就停药观察。如果期间融合基因不能转阴或者反复转阳性或表达量升高，那就需要考虑砷剂治疗或造血干细胞移植。
国内的方案普遍加入了砷制剂，不同地方区别不小，哈尔滨砷制剂用的比较多，不管是在诱导、巩固还是维持阶段，可能都会加入砷制剂，上海的方案相对比较接近于国外的，北京的除了人民医院和道培医院，也比较倾向于国外的模式，人民医院和道培医院在诱导阶段和维持治疗阶段均以口服砷制剂为主。总的治疗时间也差不多，当然不排除少数在尝试短时间就停药的。如果治疗期间效果不理想或者出现复发的，也会推荐造血干细胞移植，如果此前砷制剂用的很少，一般是首先考虑加入砷制剂，再不行的话推荐移植。
这里需要补充一点，关于巩固化疗的方案，一般都是常规剂量的蒽环类抗生素（譬如柔红霉素、米托蒽醌等）和阿糖胞苷，中、大剂量阿糖胞苷的方案似乎意义不大，尤其是在没有预后不良因素的M3患者，甚至不需要阿糖胞苷。

治疗期间融合基因检测的问题
诱导化疗结束后检测染色体和融合基因是否转阴意义不是很大，巩固化疗结束后应该检查，如果转阴，就可以进入维持治疗。国外有推荐在不同实验室至少检查两次定量的融合基因检测，以保证结果的正确性，国内很少这样做。
维持治疗阶段，第一年至少3个月复查一次，第二年可以3～6个月复查一次，期间如果有血常规异常改变等可疑情况，就需要及时复查。如果初治时是高危的，推荐适当增加复查次数。